在當今的醫藥行業存在一組看似矛盾的現象：一方面，全球在研藥物管線和新藥上市數量正迎來前所未有的繁榮，新的療法頻頻橫空出世；另一方面，藥物研發投資回報卻持續走低，大量病人的需求還得不到滿足。

醫療創新究竟是在高歌猛進還是舉步維艱？5月13日至16日，2026 DIA（國際藥物資訊協會）藥物資訊大會暨展覽會開幕式在上海張江科學城舉辦。本次大會同期吸引了全球40多個國家和地區的醫藥創新領域代表，共同探討和激發監管、研發與全球可及性的創新價值。

在14日舉辦的大會開幕式和特別論壇上，多名來自醫學界、企業界和學術界的嘉賓探討了全球醫藥創新面臨的共同挑戰與機遇，指出了繁榮之下的問題，重新審視效率與技術的敘事之外的創新本質。

醫藥創新真的增加了嗎？

如果僅從數量上來看，全球醫藥創新似乎正處於一個黃金時代。美國塔夫茨大學醫學院藥物開發研究中心執行主任兼教授Kenneth Getz在大會開幕式上分享了一組數據：全球研發中的藥物和生物製品總數已超過7500種，2025年全球新藥上市數量達到79個，其中首創新藥有30席，這些數字在近20年間都在增長。在中國，創新藥企參與國際並購與許可交易的數量也在逐年大幅攀升。

既然管線和創新藥數量都在激增，這是否意味著真正的創新也實現了同等規模的增長？

禮來全球高級副總裁、禮來中國藥物開發及醫學事務中心負責人王莉博士告訴澎湃科技，創新不能只看數量，更要看品質。她指出，當前全球和國內的創新靶點高度集中，存在大量重複的同質化競爭現象。

藥物作用的靶點是疾病背後的底層生理機制。最原始的創新就是通過科學研究找到新的有效機制，再開發針對性的藥物。隨著全新靶點的發現難度日益增加，不少創新集中在提升同類藥物的性能上。

“如果只是在一條已經被反復驗證的賽道上擁擠，去做微小的改變，這不僅是對醫療資源的巨大浪費，當產品最終走向市場時，也難以真正惠及廣泛的患者。”王莉說。

當然，從疾病的作用機制到真正有效的藥物，中間還有漫長的研發過程。既有的靶點不一定適用所有病人，也可能對其他疾病有效。更精確的分型和拓展靶點適應征，探索聯合用藥、克服耐藥性、開發雙抗等新療法，讓藥物有效治療更多患者，也都是創新的手段。

上海交通大學醫學院附屬胸科醫院終身教授、上海市肺部腫瘤臨床醫學中心主任陸舜教授在開幕式上分享了他在肺癌領域經典靶點EGFR（表皮生長因數受體）方面的工作。EGFR是控制細胞生長和分裂的“信號開關”，它可能在癌症患者體內發生突變，導致持續開啟的狀態，最終催生腫瘤。

這種突變在歐美肺癌患者中並不算最高發，但在中國乃至亞洲的非小細胞肺癌患者中，EGFR突變比例高達40%至50%。陸舜和他的團隊在過去十餘年中，系統性地參與了從第一代到第三代EGFR靶向藥物的臨床試驗，推動了這些藥物走向一線，並不斷攻克突變導致的耐藥問題，以及探索聯合用藥的策略。通過這些努力，中國肺癌人群的EGFR突變晚期患者的五年生存期從化療時代的10-12個月延長到了大於5年。

在陸舜看來，判斷藥物創新是否在增長的另一個標準，是藥物是否能走向國際。陸舜及其團隊不僅從國外的研究中獲得啟發，也牽頭完成了30個肺癌國內外適應征的相關研究，相關藥物在國外上市，將中國藥物創新融入全球生態。

他認為，在中國評價藥物創新，要正視自身發展階段和能力。不能只談速度與規模的產業敘事，要轉向合作者之間的信任和對患者的真正價值。

越來越複雜的臨床試驗

新藥多了，研發卻變難了。Kenneth Getz指出，隨著管線和新藥的增加，研發投資的平均回報率（ROI）不增反減，已經從2000年代的12%-15%，暴跌至2020年代的3%-5%。其中，臨床試驗變得越來越複雜、昂貴和嚴苛，是拖累整個研發週期的最大單一因素。

臨床試驗是藥物從實驗室走向患者的必經之路。在證明安全性之後，研發者需要設計實驗，招募合適的患者，進一步向監管機構證明藥物的療效。藥物開發素有“雙十定律”（花費10年、10億美元）之說，其中大量金錢和成本就花在臨床試驗上。

Getz的數據顯示，如今的試驗設計越來越複雜。在過去十年裏，Ⅲ期關鍵試驗的終點數量、資格標準、乃至單個受試者需要經歷的程式數量都在大幅增加，程式數量從187項飆升至301項。這種定制化和複雜化導致了受試者招募嚴重延遲，脫落率翻倍，專案之間間隔期大幅拉長。

除靶點稀缺以外，越來越昂貴和耗時的臨床試驗被認為是醫療創新落地的另一大問題。Getz展示了通過研究設計、AI技術、政策制定等方式來加速試驗進程，但他也表示，沒有哪個單一環節能夠獨自解決臨床試驗的挑戰。真正的破局之道可能在於文化上的根本轉變——放棄為了收集數據而收集數據的傳統思維，採取更加綜合、靈活的方法。

中國醫學科學院腫瘤醫院副院長李寧在大會論壇中提到，ICH E6（R3）（國際人用藥品註冊技術協調會發佈的《藥物臨床試驗品質管理規範》最新修訂版）中有一個理念叫作“Fit for Purpose”（適配目的），“我們首先要想清楚臨床試驗的核心目的是什麼，是為了滿足未被滿足的臨床需求。不管是AI還是其他先進工具，都只是手段，不能為了時髦而強行堆砌，增加不必要的複雜性。”

此外，李寧還呼籲行業應當更加重視從失敗的臨床試驗中取得經驗。他指出，在藥物研發的客觀規律中，Ⅱ期、Ⅲ期試驗的失敗是非常正常的。與其藏著掖著，不如增加臨床試驗的透明度，行業應當建立機制來深度剖析失敗案例。

回到患者

如果有一筆不菲的創新基金，且不考慮短期商業回報，應該投向醫療創新的哪個環節？在論壇中，嘉賓們給出了不同的答案。有人認為應該投給高質量的數據體系和人才教育，有人強調要重倉基礎科研與源頭創新。而一位現場觀眾的回答則讓人觸動：投資於改善患者的體驗，減輕他們參與臨床試驗的負擔。

在追逐靶點、效率、回報率的敘事之外，本屆DIA大會的討論試圖將冰冷的醫學和商業數據重新拉回到人的尺度。

開幕式主旨演講的講臺上，迎來了一位並非醫療專業圈內的特殊嘉賓——北京大學新聞與傳播學院教授胡泳，他的另一個身份是阿爾茨海默病（AD）患者的長期照護者。

“生命的價值與意義不僅存在於治療，也存在於日常的照護之中。”胡泳在演講中說。他指出，阿爾茨海默病不僅僅是一個醫學難題，更是一個巨大的社會和家庭困境。當患者逐漸喪失記憶和社會連接，甚至在文化傳統中被認為失去生活價值時，如果僅僅將患者視為一個疾病的載體，是遠遠不夠的。

他呼籲藥物研發和醫療體系必須看見未被滿足的照護需求，不僅需要早期診斷和創新藥物，更需要將醫療決策與患者的尊嚴、主體性相結合，建立照護與醫療一體化的社會支持系統。“讓生命在關懷中，讓尊嚴在日常中悄然傳遞。”

“我們平時開會，滿眼都是靶點、機制、數據，大家都在比拼誰跑得快。但我們很容易忘記，做藥的初衷到底是什麼。把胡泳教授請來，是為了帶入一個患者和照護者的真實視角。”作為本次大會聯席主席的王莉告訴記者。

王莉說，新藥研發走到“最後一公里”，檢驗其成功的唯一標準就是能否切實解決患者的痛苦。“一個優質的藥物創新，是真正從患者的社會負擔、家庭消耗出發。當我們瞭解到一種疾病對家庭和社會的摧毀力時，這種使命感會促使整個行業，甚至監管機構，以更大的魄力和溫度去推進創新。”

來源：中國澎湃新聞