本網綜合 Gursimran Kaur and additional 報導 Vertex公司8月7日在一份聲明中說,英國國家醫療服務系統(NHS)將開始推廣 Vertex 制藥公司和 CRISPR Therapeutics 公司的一種基因療法,用於治療罕見的血液疾病β地中海貧血症。
該公司表示,Casgevy需要通過具有幹細胞移植經驗的授權治療中心進行管理,將於8月7日起向符合條件的患者提供。
Vertex公司表示,在Vertex公司與英國國家醫療服務系統(NHS)達成協議的同時,英國國家健康與護理卓越研究所(NICE)也發佈了推薦使用Casgevy的積極指導意見。
英國國家醫療服務系統(NHS)在一份聲明中說,英格蘭約有 460 名 12 歲及以上輸血依賴型地中海貧血症患者可能有資格接受這種使用基因編輯技術的治療。
英國國家醫療服務系統(NHS)表示,這種療法將在英國生產,並將在其七個專科中心提供。
Vertex 公司的一位發言人說,該療法在英國的上市價格為 165 萬英鎊(209 萬美元),並補充說,該公司無法對協商價格發表評論。
英國醫療監管機構已於去年 11 月批准卡斯吉維公司基於 CRISPR 技術的基因編輯療法,用於治療鐮狀細胞病和另一種遺傳性血液疾病,適用於 12 歲及以上的患者。
這種藥物通過從患者骨髓中提取幹細胞,並在實驗室中對細胞中的基因進行編輯,然後在調理治療後將修改過的細胞輸回患者體內,以準備骨髓。
(1 美元= 0.7890 磅)。