近年來，中國創新藥上市數量快速增長，醫藥創新硬實力持續提升。隨著技術加速滲透，人工智慧已深度融入藥品研發、生產、質控、監管全鏈條，AI賦能創新藥正站上產業發展新風口。在政策紅利、資本加持和跨界合作的多重助推下，AI技術能否從單點試點邁向全產業應用，真正驅動創新藥高質量發展？
  
一款新藥從實驗室走向患者，傳統路徑平均耗時10年、投入超10億美元、臨床成功率不足10%。這一長期困擾創新藥研發的困局，正隨著人工智慧的進入被悄然改寫：全球首款全流程AI設計的特發性肺纖維化候選藥物，研發週期較傳統模式縮短60%以上；國內首個完成Ⅲ期臨床的AI賦能製劑新藥，通過AI優化配方，顯著提升了藥物的生物利用度與用藥安全性……
  
如今，AI已融入新藥研發全鏈條，實現降本、提速、提效多重突破。依託政策、技術、資本的助力，AI制藥產業商業化進程也在不斷加速。AI賦能創新藥實際落地成效如何？行業發展邏輯發生了怎樣的轉變？還存在哪些挑戰？產業全新增量又將在何處釋放？記者就此展開採訪。
  
重塑研發範式
  
當前，依託底層技術的持續迭代，AI制藥正從實驗室研究、電腦模擬和商業概念中走出去，進入真實的臨床驗證階段。
  
興業證券經濟與金融研究院副院長、醫藥首席分析師孫媛媛介紹，截至今年年初，全球AI藥物發現市場規模已達26億美元左右，170多個AI原創新藥專案進入臨床開發階段。AI發現分子的I期臨床試驗成功率達80%至90%，高於傳統藥物52%的歷史平均水準。
  
清華大學附屬北京清華長庚醫院醫學數據科學中心主任、研究員李棟表示，隨著AI的快速迭代，藥物研發正從經驗驅動邁向數據驅動的智能研發範式。普華永道合夥人吳峻也認為，AI技術正在改變傳統藥企的研發邏輯，AI通過算力模擬與模型推演，可大幅收縮候選化合物篩選範圍，讓研發決策擺脫單一經驗依賴，形成“數據+模型+專家”的協同決策模式。
  
來自企業的實踐印證了AI技術的賦能效果。英矽智能首款全流程AI設計的創新藥，僅耗時18個月便完成從靶點發現到臨床前候選化合物提名，研發週期較傳統模式大幅縮短；劑泰科技自主研發的一款AI賦能製劑新藥，通過AI配方優化，藥物生物利用度與用藥安全性顯著提升。
  
“在研發週期上，AI能大幅縮減研發時長、降低試錯成本。目前，AI可將新藥臨床前研發週期壓縮至1年左右，全球已有多款AI設計藥物進入Ⅱ期、Ⅲ期臨床階段，行業正加速進入收穫期。”吳峻說。
  
數據顯示，AI可將臨床前靶點篩選、化合物優化環節的研發效率提升2倍至4倍，降低30%以上的無效試錯成本。國內創新藥早期專案轉化效率也實現躍升，從2018年的不足3%提升至2023年的近8%，行業整體研發投入產出比持續優化。
  
在打破技術壁壘方面，生成式AI表現優異。例如，臨港實驗室的ODesign模型可實現蛋白質、多肽、核酸、小分子等多種物質的“一鍵式”統一設計，效率較同類模型大幅躍升；泰格醫藥的“泰雅AI大模型”可智能生成合規文檔；諾思格在藥理學領域的AI使用率達20%至30%，CSR（臨床研究報告）撰寫成本區間從15萬元至18萬元下降到2萬元至3萬元。此外，賽諾菲、諾華、中國生物制藥、恒瑞醫藥等知名藥企也通過AI技術持續優化臨床研發流程，實現實質性降本增效。
  
臨床運營管理已邁入精准提效階段。吳峻告訴記者，依託AI患者畫像精准匹配、臨床風險智能預警、試驗方案優化等數位化功能，新藥臨床試驗入組週期平均縮短30%至50%，有效破解了傳統臨床研發週期冗長、資源損耗過高的行業痛點，讓臨床研發流程更加精細化、高效化。
  
“到目前為止，全球還沒有一款靶點與分子全流程由AI自主設計的藥物獲批上市，AI賦能的真正‘成效’，主要體現在靶點發現環節的提速與降本等方面。”李棟介紹，現階段AI制藥的核心價值集中於兩個維度，一是前端研發提速，精准挖掘全新靶點、優化分子結構，突破傳統研發盲區；二是臨床端高效賦能，優化試驗設計、精准篩選患者、助力真實世界研究，為新藥臨床轉化築牢基礎。
  
博濟醫藥董事長王廷春也客觀指出，AI是新藥發現階段的助推器，可大幅提升前期研發效率，但無法顛覆性壓縮整體研發週期。藥物發現環節僅占新藥全研發週期的一小部分，即便AI數倍提升該階段效率，對整體週期的優化效果依舊有限。
  
發展更趨務實
  
隨著技術迭代與臨床驗證持續推進，AI制藥正走出概念驗證階段，實現價值兌現。與此同時，資本與市場對AI制藥的評判標準也從“分子生成數量”轉向“臨床轉化能力與商業價值”，產業發展更趨理性務實。
  
記者瞭解到，目前行業主要形成三大主流商業化落地形態，構建起完整的產業變現體系。第一類是平臺授權與聯合研發，頭部AI制藥企業向跨國藥企輸出智能研發平臺、核心演算法與研發管線，通過“預付款+里程碑收益+銷售分成”的模式實現持續盈利，數十億美元級跨界合作已成行業常態。第二類為自主管線研發，企業依託自有AI技術平臺獨立開展創新藥研發，全程推進臨床試驗與上市進程，實現藥物自主商業化變現。第三類是技術服務賦能，AI制藥企業為傳統藥企、CRO（合同研究組織）企業提供靶點發現、分子優化、臨床設計、數據管理等全流程技術服務，助力傳統醫藥產業數位化轉型。
  
吳峻表示，隨著AI的廣泛應用，傳統藥企的研發組織模式實現了從封閉自研到開放協同的升級。一些傳統藥企逐步摒棄全鏈條自主研發的重資產模式，通過與AI技術服務商跨界合作、搭建內部AI研發中臺等舉措，打通數據壁壘、補齊技術短板。與此同時，行業合作格局持續升級，藥企合作重心從單一管線商務合作，轉向AI技術平臺、智能研發模型、數據資產等核心能力的長期共建共用。
  
孫媛媛對此也有同感，“傳統藥企的外部合作模式正在發生變化，越來越多的合作開始圍繞技術平臺、AI模型、數據資產和早期發現能力展開。AI的加入，本質上進一步提升了中國藥企的研發效率和全球合作價值”。
  
今年以來，AI制藥領域合作持續升溫，跨國合作專案加速落地：石藥集團與阿斯利康達成17.7億美元合作，英矽智能與武田制藥敲定超6億美元戰略合作……目前，阿斯利康、輝瑞、強生、諾華等全球知名制藥企業，均已與國內AI制藥企業達成深度合作，中國AI制藥技術的國際競爭力愈發突出。
 
 隨著技術實力提升，國內AI制藥頭部企業在融資、上市、營收等多方面實現突破，產業韌性持續彰顯。作為在港交所上市的AI藥企，晶泰科技2025年獲得近60億美元合作訂單；英矽智能2025年12月登陸港交所，獲得市場追捧；劑泰科技2025年營收達1.05億元，較2023年的930萬元營收實現近70倍的增長，公司今年5月在港交所上市。
  
在產業整體發展層面，政策紅利持續釋放，為商業化落地保駕護航。2025年10月，多部門發佈的《關於促進和規範“人工智慧+醫療衛生”應用發展的實施意見》明確提出，推動醫藥產業高質量發展，鼓勵國家醫學中心、區域醫療中心和臨床醫學研究中心等與藥品生產企業協同，面向重大疾病以及罕見病和特定人群的疾病，開發新藥篩選模型，加速新藥智能研發。2026年年初，工業和資訊化部等8部門聯合印發的《“人工智慧+製造”專項行動實施意見》提出，提升醫藥智能研發與供應管理水準，建設人工智慧驅動的新藥發現與虛擬篩選平臺，通過多模態藥效預測大模型，加速靶點識別與候選藥物發現，降低藥物研發週期與成本。
  
政策、技術、資本同向發力下，中國創新藥發展穩步提質。2026年上半年，38款創新藥獲批上市，其中，國產創新藥31款、占比超80%，創新藥對外技術授權交易額超過1000億美元，持續彰顯國內AI制藥賦能下的醫藥創新硬實力。
  
轉型仍在路上
  
AI技術的全方位滲透，推動醫藥行業迎來系統性升級變革。然而，技術壁壘、數據短板、人才缺口、監管適配不足等諸多問題，也讓創新藥AI研發賽道面臨多重現實挑戰，行業轉型仍在路上。
  
“AI深度介入創新藥研發後，行業在數據應用、成果驗證、模型缺陷、行業格局等維度仍存在不少亟待破解的難題。”孫媛媛表示，目前研發端普遍面臨高質量訓練數據匱乏與數據孤島問題，優質蛋白質相互作用、抗體結構、臨床級生物數據儲備不足，分子資料庫、臨床記錄、真實世界證據分散於各類平臺，無法形成有效數據合力，制約數據驅動研發的落地效能。
  
夯實數據基礎設施是關鍵突破口。李棟建議，針對數據稀缺、孤島突出、隱私合規受限等問題，通過行業標準化建設，依託隱私計算技術等在物理分散、邏輯一體的前提下整合數據資源。同時，應規範演算法應用，防範數據偏倚被演算法放大，堅守“以患者為中心”的可信AI研發底線。“真正有價值的技術，是可信的、以患者為中心的智能。”李棟說。
  
AI制藥領域的“驗證鴻溝”問題也同樣突出。一方面，AI可快速批量生成候選分子，但實驗室濕實驗、臨床試驗的驗證通量遠跟不上AI計算速度，大量優質候選分子積壓、落地受阻。另一方面，AI模型幻覺與“假陽性”風險難以規避，純數據驅動的模型易產出統計學合理但生物學無效，甚至存在安全隱患的分子。
  
對於如何“填平”研發“驗證鴻溝”，李棟表示，必須堅守AI候選藥與傳統藥物同等嚴格的臨床檢驗標準。王廷春強調，動物實驗、人體臨床試驗等基礎驗證環節具備不可替代的嚴謹性與合規性，目前AI無法替代，虛擬實驗模擬技術尚未落地應用，這對行業監管與技術迭代提出了更高要求。
  
“AI制藥的發展，首先要解決治理問題，其次才是技術問題。”中國生物制藥相關負責人表示，醫藥行業具備強監管、高合規、高風險的核心屬性。在藥品生產品質管理、藥物警戒等領域，AI僅能作為輔助工具，關鍵決策必須由人工把控。AI人機協同、跨系統數據流轉、智能輔助決策等新型應用模式，對傳統行業監管體系提出全新挑戰。未來需要藥企、監管機構、技術機構三方協同，在保障藥品品質與用藥安全的前提下，搭建適配AI研發模式的監管標準、驗證體系與治理機制，推動產業創新與監管治理同步迭代，保障AI技術長效賦能醫藥核心產業。
  
複合型人才短缺是行業面臨的又一突出短板。目前，頭部藥企AI研發團隊中，醫工交叉複合型人才占比超20%，但行業仍有大量人才缺口。李棟建議，完善醫工交叉人才培養機制，為行業輸送兼具臨床認知與演算法能力的跨界人才。同時也要看到，“AI的應用並非要取代科學家和醫生，而是增強全鏈條協同創新能力”。
  
“從臨床和真實世界看，海量診療數據正在成為研發上游的‘新礦藏’。我們可以從真實世界的臨床現象反向提出靶點假設、支持藥物重定位與適應症拓展，再把AI用於試驗設計、患者精准招募等方面。藥企的研發鏈條，正在從實驗室單點突破變成‘數據—計算—臨床’的閉環協同。”在李棟看來，“新礦藏的潛力能否兌現，仍取決於數據基礎設施的夯實、方法學的嚴謹性、臨床驗證的剛性、監管的協同以及複合型人才的供給。”
  
展望未來，業內人士表示，AI在創新藥領域的應用將從藥物早期發現逐步延伸至全研發鏈條。靶點發現、蛋白結構預測、小分子優化、抗體篩選等早期環節，數據基數大、試錯成本高，將成為AI技術落地的核心場景。若AI技術能與國內藥企的臨床研發效率、工程化能力、產業鏈優勢及全球化佈局能力深度融合，將助力中國創新藥實現從數量增長到品質躍升的突破，進一步提升中國在全球創新藥領域的核心競爭力。

來源：經濟日報