“隨著全球首個非罕見病領域小核酸藥物英克司蘭的成功獲批，核酸藥物迎來飛速發展期，醫藥市場或將進入‘核酸藥時代’。”北京協和醫學院教授蔣澄宇接受專訪時表示。

蔣澄宇說，核酸藥物的研發應用前景廣闊。“近年在中國獲批上市的Inclisiran，是基於GalNAc遞送載體的小RNA藥物，只需每六個月注射一次，未來有可能替代相應靶點的小分子化藥和蛋白抗體藥。”蔣澄宇說，降脂藥Inclisiran每針定價高昂，但依然一針難求，反映出核酸藥市場的巨大需求和潛力。

事實上，小核酸藥物離我們並不遙遠。“我們喝的中藥湯汁裏就天然存在小核酸。”蔣澄宇向記者介紹，她的研究團隊對中藥湯劑體進行科學解析後，發現僅占湯劑總品質0.5%至2.5%的湯劑體，就集中了主要的藥效成分。這意味著人工合成仿生中藥湯劑體也將成為未來創新性藥物一大研發方向。“我們建立了多個分析模型，並且現在已有20多種人工合成仿生中藥進入了新藥研發階段。”蔣澄宇透露。

據瞭解，依託本草資料庫可以進行核酸藥物的研發和中藥處方設計優化，即根據靶點，可以從本草資料庫中預測和篩選有效的小RNA藥物；根據對某疾病有效的中藥，在該中藥來源的小RNA中篩選藥物；根據病人檢測出的差異基因，進行中藥飲片的創新處方設計。

為更全面地評估草藥的科學價值和治療效果，蔣澄宇團隊還創新性地提出了“本草指數”概念。蔣澄宇表示，本草指數包括大部分草藥的已知藥用有效成分。每一種中藥都可能有一個獨特的本草指數，可以作為不同批次中藥或成藥之間品質控制的綜合衡量標準。

來源：經濟參考報